每次參加國際醫學會，都很興奮聽到一些老藥，被用在治療不同的疾病上（像是治療秃頭，效果真是太棒了，絕對跟你以前想像沒有好藥可以治療不一樣）。很高興要跟皮膚科醫師朋友分享時，他們總是說這在台灣無法使用的啦，萬一出了事情，肯定被病人告不完。罵你沒有醫德，把病人當白老鼠。我覺得這聽起來很理盲！
美事一樁，為何聽起來有淡淡的哀傷呢？
接下來就跟各位看倌剖析一下，跟大家切身相關，要注意聽了。
什麼叫Off-label使用藥物?
首先，解釋一下什麼叫＂藥品仿單標示外使用(off-label use)＂，我們不在這裡咬文嚼字。簡單說：「藥品仿單」即藥品使用說明書，是附隨於藥品的使用說明（description）
你買家器，有家電使用說明書。家電，依照廠商建議正常使用，出了事情才有保固咩。
家電不防水，不能放到水裡去。有人搗蛋，放到水裡去，廠商當然是不負責任啦（不當使用）。
你吃藥物，當然也有說明書。告訴你怎麼好好吃藥，正確使用，才能儘量避免不良藥物反應。為了藥物上市時，能獲得許可，藥商需要向主管單位申請＂適應症＂（能治什麼病），主管單位看看你提的臨床試驗數據。嗯，有充份科學証據說明效果不錯，也夠安全（但是不是１００％無害），好！就讓你上市。
但是，很多藥物有趣的是，有其它的效果（一兼二顧，摸蜊仔兼洗褲）。
舉個例子：
治療青光眼的某個藥，當初上市是為了降眼壓，卻意外發現有刺激睫毛變長的效果。知情的愛美人士會去買來偷偷點。
治療攝護腺癌的藥物，居然能治療雄性秃頭，讓容易脫落的頭髪，又長回來了，持久。
舊藥，用久了。好處是大家知道它安全，且便宜（過專利期）。
舊藥，能有新的用途，我認為真是上帝給的禮物。但是.......
如果它的新用途（治秃頭有效），我是廠商當然會再去申請新的＂適應症＂（如：治秃頭）。雖然要花錢去申請，但是新市場更大更賺錢。
如果不賺錢呢？市場不大呢？廠商會不會有動機去申請呢？大家可以想想。
結果是
一定有些藥物是安全的，能有效治療很多病，卻未必都會去申請＂適應症＂。
你說：新藥上市都很貴，舊藥很便宜，有新用途，是消費者的福利。
那就用吧？好吧！用了出現副作用？誰來買單？
消費者自認倒楣？
消費者：藥廠害的或者醫生開給我的？總要有人來對我負責任。不是我的責任。
藥廠來付？
藥廠可能說：它的新用途，不在我的適應症裡，不提供消費者保固。也許藥物救濟的委員會也是這麼想的。
叫醫師賠？
醫師：治好病，你只是說聲謝謝；治不好，告到要我賠到傾家蕩產？藥又不是我生產的。理性的人會自找麻煩嗎？於是出現防衛醫療。
因此，大家都是輸家，沒有人是Winner，因為沒有信任感。
話說舊藥新用，大致上很安全的，是樁美事。
舊藥舊用，本來就有極少數的人會有不良反應，甚至死亡（如：Steven-Johnson syndrome），在目前的醫療能力下，無法完全事先預測出來。
舊藥新用，一樣出現極少數的人會有不良反應，甚至死亡（如：Steven-Johnson syndrome）。問題點在藥物和病人之間的體質交互作用，不在治療用途上。
他：我們一樣會有醫療疏失，產生糾紛。但是，舊藥新用，是病人想要它的好處（如治秃頭），就應承受它的風險（藥物本身造成的）。醫師的責任，只是告訴病人有什麼風險和好處，讓病人自己做決定，自己承擔責任。
我：你們的病人真好，都很理性，會為自己的決定負責任。
他：未必然，只是這類情況去打醫療官司，法官也不會判醫生有責任的（哇，我想移民了ＸＤ）
後記，藥，沒有安全到像糖果。即便是糖果，吃多了產生糖尿病，也會要你的命。
僅止Off-label使用藥物，並不構成違法。
深入相關法律意見：
| 【專文】淺談藥品仿單標示外使用(off-label use)之相關法律問題http://www.chainye.com/c_law03_detail.asp?ids=18 |
